[e-med] Evaluation économique des stratégies de santé

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E-MED: Evaluation économique des stratégies de santé
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Les Recommandations pour l'évaluation économique des stratégies de santé

Depuis 1997, le Collèges des Économistes de la Santé réalise, en tant que
société savante de économistes de la santé en France, les recommandations de
bonne pratique pour l'évaluation économique des stratégies de santé.
Après la première version, parue en avril 1997, la seconde version est
aujourd'hui disponible (juillet 2003). Cette seconde version fait partie
d'un guide méthodologique d'une centaine de pages, fruit de 18 mois de
travail d'une trentaine de membres, coordonné par Gérard de Pouvourville et
Emile Lévy.
 http://perso.wanadoo.fr/ces/Pages/reco.html

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GUIDE MÉTHODOLOGIQUE POUR L?ÉVALUATION ÉCONOMIQUE DES STRATÉGIES DE SANTÉ
Recommandations méthodologiques

Travail réalisé par les Membres du Collège des Économistes de la Santé
Sous la coordination d?Émile Lévy et de Gérard de Pouvourville

Participants :
AUQUIER Pascal (Univ. De Marseille)
AURAY Jean-Paul (CNRS ? Université Lyon 1)
BERDEAUX Gilles (ALCON France)
BERESNIAK Ariel (ARES-SERONO Suisse)
BRUN-STRANG Catherine (Novartis France)
CARRERE Marie-Odile (GRESAC-Université Lyon 1)
CHARVET-PROTAT Suzanne (AFM)
CORCAUD Sylvaine (Servier)
COUDEVILLE Laurent (CRESGE ? Lille)
d'ALCHE-GAUTIER Marie-José (CHU Caen)
de POUVOURVILLE Gérard (CREGAS?INSERM U537)
DERVAUX Benoît (CRESGE-LABORES, Lille)
DURU Gérard (CNRS ? Université Lyon 1)
EECKHOUDT Louis (Université de Mons - Belgique)
FAGNANI Francis (CEMKA-EVAL)
GABRIEL Sylvie (Sanofi-Synthelabo Groupe)
GUIGNARD Eric (GlaxoSmithKline France)
LAUNOIS Robert (Université Paris Nord)
LEBRUN Thérèse (CRESGE ? Lille)
LELEU Hervé (CRESGE-LABORES, Lille)
LENNE Xavier (CRESGE ? Lille)
LE PEN Claude (Université Paris Dauphine)
LEVY Emile (Université Paris Dauphine)
LILLIU Hervé (CLP Santé)
MARISSAL Jean-Pierre (CRESGE ? Lille)
MIDY Fabienne (CREDES)
SAILLY Jean-Claude (CRESGE-LABORES, Lille)
SELKE Bernard (CRESGE ? Lille)
Rapporteurs :
BOULENGER Stéphanie (CES)
ULMANN Philippe (CES)

RESUME DES RECOMMANDATIONS

I) Point de vue des études et perspective

Recommandation n°1
Les études d'évaluation économique des actions de soins doivent adopter une
perspective la plus large possible de façon à inclure toutes les
conséquences pertinentes de chaque action évaluée. Le choix de l'espace
d'observation doit être argumenté.
Compte tenu du fait que, dans de nombreux cas, les études économiques sont
réalisées dans la perspective d?un seul agent (l?Assurance Maladie, l?
hôpital, etc.), il est recommandé, dans la mesure du possible et lorsque
cela est pertinent, que les impacts des stratégies thérapeutiques étudiées
soient aussi explicitement étudiés pour les autres agents concernés (la
médecine de ville pour les études hospitalières, les autres acteurs pour les
études d?impact budgétaire sur l?Assurance Maladie, etc).
Enfin, la perspective de santé publique suppose que les effets des
politiques de santé sur le plan épidémiologique, le long terme et en matière
d?inégalité d?accès aux soins ou d?effets de redistribution soient
explicités chaque fois que ces dimensions sont jugées pertinentes.

II) Place des études dans l'évolution des stratégies de santé

Recommandation n°2
Des études économiques peuvent être réalisées à tout moment dans la vie
d'une stratégie de santé. Les questions posées diffèrent en fonction du
moment choisi, ainsi que des méthodes retenues, du degré d?incertitude sur
les dimensions étudiées et des données disponibles. Il convient donc de
préciser le stade de développement de la stratégie de santé au cours duquel
l?étude est réalisée. Par ailleurs, les données requises pour une étude
économique n?étant pas les mêmes que pour une étude clinique, il est
souhaitable qu?un économiste soit associé le plus en amont possible à la
conception des essais cliniques pour vérifier la pertinence éventuelle de
recueillir, en même temps que les données cliniques, des données de coût et
d?efficacité appropriées au cadre de l'analyse économique.

III) Cadre formel sous-jacent

Recommandation n°3
Les études économiques sont à inscrire dans le cadre d'une analyse
décisionnelle pouvant faire appel à des critères multiples et à des
méthodologies empruntées à diverses disciplines. Différents cadres
théoriques peuvent donc être utilisés, sous la responsabilité des auteurs,
empruntant aux méthodes de l?optimisation, de l?aide à la décision
multicritère et à l?économie du bien-être, c?est-à-dire dans les champs des
sciences de la gestion et de la théorie économique.
Dans certains cas (étude coût-conséquences), les études se bornent à
présenter les différents critères de choix, laissant les utilisateurs opérer
leur propre pondération ou les agrégations de critères qu?ils jugeront
pertinents.

IV) Etudes d'environnement

Recommandation n°4
Il est recommandé qu'une évaluation économique en santé comporte une partie
descriptive préliminaire fournissant la synthèse des principaux éléments de
connaissance (épidémiologie descriptive et modalités de prise en charge) de
la pathologie concernée en termes de santé publique et de dépenses de santé.
Cette partie peut être plus ou moins développée selon les besoins.

V) Population-cible

Recommandation n°5
Il convient de préciser la population visée par l?évaluation effectuée. Dans
le cas d?une étude économique associée à un essai clinique, cette
population-cible est celle de l?essai. Si plusieurs études sont utilisées
pour estimer l?efficacité, le choix d?une population-cible et des
estimations de résultats doit être exposé clairement. Une évaluation
économique par sous-groupe de la population-cible peut être pertinente, dans
la mesure où une analyse statistique par sous-groupe le justifie.

VI) Choix du comparateur et méthodes de comparaison

Recommandation n°6
Lorsque plusieurs stratégies (y compris stratégies non médicamenteuses et
absence de traitement) existent dans la pratique, il convient d?en faire l?
inventaire et, parmi celles-ci, de choisir (en argumentant) celles que l?on
va prendre en compte. Les stratégies thérapeutiques de comparaison seront
choisies parmi celles qui sont les plus fréquemment utilisées (y compris le
non-traitement), ou celles, plus nouvelles, dont il est légitime de penser
qu?elles deviendront rapidement des stratégies de référence.

Recommandation n°7
Lorsqu'on procède à une évaluation économique, c'est la confrontation
directe entre deux stratégies qui présente la plus grande pertinence
scientifique. Cependant, on peut être obligé d'effectuer une comparaison
indirecte à partir de données publiées, ce qui est acceptable provisoirement
en l'absence d'études originales permettant une confrontation directe.
VII) Types d'études

Recommandation n°8
Chacune de ces méthodes d'analyse possède son champ d'application et ses
limites propres. Le type d'étude choisi doit être clairement énoncé et
justifié en fonction du problème posé et doit être précisé en tête de
l'étude. Il est de surcroît souhaitable que l'auteur donne sa définition du
type d'étude qu'il a retenu.

VIII) Horizon temporel et validité spatiale

Recommandation n°9
L'horizon temporel de l'évaluation économique en santé doit être justifié en
fonction de l'histoire naturelle de la maladie et de la disponibilité des
données.
Il est recommandé que cet horizon temporel soit choisi de façon à ce que l?
ensemble des conséquences, positives ou négatives, des traitements mis en
?uvre et évalués, soit saisi dans l?analyse. Il est possible que, dans
certains cas, et en particulier pour les effets à très long terme, une telle
recommandation soit difficile à appliquer du fait notamment des incertitudes
importantes ou des apports des innovations intercurrentes. Dans ces cas, il
convient de signaler explicitement les raisons des choix effectués sur l?
horizon temporel et de discuter les conséquences de la non-prise en compte
des événements non évalués.

Recommandation n°10
Il n?est pas possible de transférer des données épidémiologiques et
économiques d?un pays à l?autre sans vérification préalable. Lorsque l?
analyse économique utilise des données internationales, ou des données
nationales relatives à un autre pays que la France, il convient de justifier
que ces données (cliniques, épidémiologiques ou économiques) sont
utilisables avec une plausibilité suffisante dans le contexte français. En
cas d?absence d?éléments de justification, il convient de signaler que les
données transférées sont sujettes à caution.

IX) Définitions et mesure des coûts

Recommandation n°11 :
Les bases de données de référence permettant le calcul du coût d?un séjour
hospitalier en court séjour sont les bases issues du PMSI, qui permettent d?
identifier de la façon la plus précise les caractéristiques cliniques et les
traitements des patients. Une enquête observationnelle ad hoc est possible,
mais on doit alors s?assurer, par comparaison avec les données nationales,
de la représentativité des résultats obtenus sur un échantillon
d'établissements.

Recommandation n°12
Le développement du PMSI pour les Services de Suite et de Réadaptation (SSR)
apporte des informations utiles à la connaissance épidémiologique du moyen
séjour, mais il ne permet pas encore la valorisation de son coût, en raison
d'un manque de données sur les coûts unitaires. L'échelle provisoire de
coûts n'est pas considérée comme fiable. On peut appliquer au nombre de
journées par pathologie issu du PMSI-SSR, les prix de journée établis par la
CNAMTS pour les disciplines repos-convalescence, rééducation fonctionnelle
et réadaptation ou utiliser des enquêtes ad hoc sur des établissements
spécialisés.

Recommandation n° 13
En matière hospitalière, toute étude portant sur le coût des transports doit
tenir compte de la distinction transports primaire (domicile-hôpital) /
secondaire (entre établissements) et du régime de financement de l?
établissement (dotation globale/prix de journée). Le cas échéant, une
enquête devra être réalisée auprès des établissements en complément de l?
interrogation des systèmes d?information de l?Assurance Maladie.
Une étude sur le coût des transports devra également prendre en compte les
caractéristiques de l?activité (urgence, par exemple) ou des pathologies
(chroniques, notamment) étudiées.

Recommandation n°14
Il est recommandé d?utiliser les tarifs conventionnels et les dernières
données publiées par les caisses d'Assurance Maladie comme base de
valorisation des coûts en médecine de ville, en leur ajoutant, si une
perspective sociétale est choisie, les parts non remboursées et les
dépassements d?honoraires. On pourra utiliser une nouvelle nomenclature : la
classification commune des Actes Médicaux (CCAM) qui se substitue à celle du
catalogue des Actes Médicaux (CDAM) et à la Nomenclature Générale des Actes
Professionnels (NGAP).

Recommandation n° 15
La maladie et son traitement peuvent induire des coûts directs non médicaux
supportés par les patients et leurs familles. Ces coûts peuvent correspondre
soit à des dépenses pour l?acquisition de biens, ou s?assimiler à du temps.
La mesure de ces coûts directs doit se faire par des enquêtes ad hoc dont il
faut s?assurer de la rigueur, compte tenu notamment de potentiels effets
revenus. La prise en compte du temps hors travail peut se faire de trois
façons. Soit un bilan temps est effectué, mais n?est pas intégré dans le
ratio coût-résultats. Soit il est valorisé au coût horaire correspondant au
coût d?une ressource équivalente sur le marché. Soit, dans une approche
coût-bénéfice, il est pris en compte par la propension à payer des patients.
A titre subsidiaire, on pourra valoriser le nombre d?heures de travail
auxquelles l?aidant doit renoncer.

Recommandation n° 16.
L'impact de la maladie et de son traitement sur le fonctionnement de
l'économie doit être pris en compte dans l'évaluation d'une action de soins,
lorsqu'il y a de bonnes raisons de penser que cet impact est important, soit
par le nombre de personnes concernées, soit par la durée des conséquences de
la maladie dans la vie des patients. La mesure du volume des journées de
travail perdues se fait par des enquêtes ad hoc. La valorisation par
l'approche dite du capital humain est simple à mettre en ?uvre, mais peu
réaliste. Les fondements de l'approche dite des coûts de friction est plus
réaliste, mais doit donner lieu à un travail empirique important avant son
application en France. L'une et l'autre de ces approches ne permettent pas
de valoriser le temps perdu des personnes qui ne travaillent pas. Enfin, la
théorie du bien-être recommande de prendre en compte la valeur du temps
perdu dans l'évaluation des résultats d'une action de soins, et pas dans les
coûts. En tout état de cause, la prise en compte des coûts indirects doit
donner lieu à une analyse spécifique avec étude de son impact sur les
résultats de l'évaluation, en fonction de la méthode retenue.

Recommandation n° 17
La valeur de la vie humaine peut se mesurer de deux façons : selon l?
approche dite du capital humain, par le calcul du revenu per capita
actualisé sur l?espérance de vie de la population française, et selon l?
approche de la théorie du bien-être, par la valorisation faite par les
individus des années de vie gagnées.

Recommandation n°18
La valorisation des coûts (bénéfices) intangibles ne se justifie pas dans la
mesure où l?impact humain et psychologique de la prise en charge peut être
étudié au travers des indicateurs de qualité de vie, de mesures d'utilité ou
par des méthodes d'évaluation contingente (voir section 10.4).

X) Types de résultats retenus et leurs mesures

Recommandation n°19
Lorsque l?efficacité s?exprime par un indicateur unique, il est conseillé de
justifier cette solution et d?expliciter les dimensions de l?efficacité non
retenues. Lorsque plusieurs indicateurs sont combinés, les modalités de leur
combinaison seront exposées.
Si l?indicateur exprime un nombre d?événements évités, il convient de
préciser la durée sur laquelle ce résultat est obtenu.
L?efficacité en pratique courante (effectiveness) doit être privilégiée par
rapport à l?évaluation de l?efficacité expérimentale (efficacy). Néanmoins,
si l?efficacité expérimentale est la seule donnée disponible, on s?efforcera
de la transformer en efficacité en pratique courante par des ajustements
appropriés.

Recommandation n°20
Dans l?idéal, une action de soin devrait être évaluée en fonction de son
efficacité finale (exprimée soit directement ou à travers un indicateur de
substitution). Si on ne dispose que d?indicateurs d?efficacité
intermédiaire, il est nécessaire d?estimer la relation existant entre
ceux-ci et l?efficacité finale en s?appuyant notamment sur la littérature
publiée.

Recommandation n°21
L?évaluation de la qualité de vie offre un potentiel descriptif et
informatif réel ; la réalisation de telles études est donc pertinente.
En matière d?aide à la décision en santé publique, l?évaluation de la
qualité de la vie est ainsi complémentaire de l?évaluation de l?efficacité.

Recommandation n°22
Il est recommandé d?utiliser uniquement des instruments d?évaluation de la
qualité de vie ayant fait l?objet d?un processus de validation
(linguistique, culturelle et psychométrique).
Un instrument de mesure de la qualité de vie étant composé de conditions d?
utilisation, d?un questionnaire et d?une fonction de scorage, ceux-ci ne
peuvent être modifiés, sous peine de perdre le bénéfice du processus de
validation.

Recommandation n°23
Compte tenu de la très grande variété d?outils disponibles pour évaluer la
qualité de vie, il est important de s?assurer de l?adaptation de l?outil à l
?objectif de l?étude. Les avantages et inconvénients des outils génériques
et spécifiques étant complémentaires, il est recommandé de combiner les deux
outils lorsque cela est possible. Sinon :
  il est recommandé d?utiliser un instrument spécifique quand l?objet de l?
étude est de comparer plusieurs stratégies pour une pathologie donnée ;
  il est recommandé d?utiliser un instrument générique quand l?objet de l?
étude est de pouvoir comparer plusieurs pathologies, modalités de prise en
charge, etc., ou quand aucun instrument spécifique n?est disponible pour la
population considérée.

Recommandation n°24
L?approche économique de la qualité de vie se réfère à la fonction d?utilité
qui consiste à associer une valeur numérique à chacun des états sur lesquels
s?exerce une préférence. Si A est préféré à B, alors l?utilité de A est un
nombre supérieur ou égal à l?utilité de B.
Les méthodes de révélation des préférences les plus utilisées sont les
méthodes de loteries (standard gamble), du marchandage-temps (time
trade-off) et les échelles graduées (rating scale). Ces méthodes permettent
de faire exprimer des préférences individuelles dans le cadre d?une
axiomatique stricte. L?utilisation de ces méthodes doit donc tenir compte de
leurs caractéristiques théoriques et empiriques.
De nombreux problèmes théoriques se posent dès qu?il s?agit de passer des
préférences individuelles à une préférence collective. Ceux-ci n?étant pas
résolus, il n?est pas recommandé d'utiliser les résultats d?éventuelles
préférences collectives comme unique critère pour fonder des décisions de
santé publique.

Recommandation n°25
L?approche QALYs consiste à agréger en une dimension unique les deux
dimensions qui décrivent les résultats d?une action de santé en terme d?
années de vie gagnées et de qualité de vie.
La règle d?agrégation proposée pose de nombreux problèmes tant au niveau
méthodologiques qu?au niveau philosophique. La faible robustesse de cette
approche permet la manipulation des conclusions d?une étude.
Ce constat conduit à recommander aux lecteurs ou utilisateurs d?une étude
présentant des résultats en termes de QALY de s?intéresser aux conditions
suivantes :
a) Pour chaque étude il indispensable de vérifier si ont été présentés le
référentiel utilisé pour mesurer la qualité de vie, la méthode de mesure
utilisée et de présenter la validation de la spécification de la fonction d?
agrégation sous la forme multiplicative dans ce référentiel.
b) Il paraît nécessaire de s?interroger sur l?origine des mesures de la
qualité de vie, notamment sur le point de savoir si ces mesures sont
 psychométriques » ou issues de techniques de révélation des préférences de
type TTO ou loterie.
c) Dans le cas du recours à des versions du QALY s?appuyant sur la théorie
de l?utilité ou de l?utilité espérée, le lecteur doit s?interroger sur l?
éventuelle vérification des hypothèses comportementales, les choix
méthodologiques et épistémologiques et chercher les biais que ces choix
engendrent.
d) Dans tous les cas, il importe de considérer avec une extrême prudence les
tentatives de comparaisons inter-études et inter-pathologies (exemple des
league tables) : Il convient par exemple de vérifier que les mêmes systèmes
de référence ont été utilisés dans les différents cas. Il n?est pas non plus
recommandé d?utiliser pour une étude donnée la valorisation d?états de santé
provenant d?une autre étude, sans avoir soigneusement validé l?équivalence
des états de santé.
e) Par ailleurs, il convient d?être attentif au risque d?effets distributifs
pervers, dés lors que seraient comparées des populations aux
caractéristiques socio-démographioques très différentes ou dont les
préférences vis-à-vis des traitements analysés pourraient être très
hétérogènes.
f) Dans l'état actuel des résultats de la recherche, il n'est pas recommandé
de fonder une décision publique sur des résultats d'étude exprimés en termes
de QALY, si les conditions a) à e) exprimées ci-dessus ne sont pas vérifiées
et/ou validées, de par la possibilité de pouvoir générer des résultats
divergents avec les mêmes données observées.

Recommandation n°26
L?utilisation de l?évaluation contingente dans le domaine de la santé se
situe encore à l?état expérimental, ce qui exige d'être très explicite sur
les limites de la technique choisie et d'en discuter les biais.

XI) Actualisation des coûts et des bénéfices

Recommandation n°27
Dans le cadre d'un choix collectif, il convient d'actualiser :
- les coûts
- les effets de santé, si la méthode de mesure des bénéfices ne tient pas
déjà compte de la préférence pour le présent.
Il est recommandé d'actualiser les coûts et les résultats au même taux, sauf
si on dispose d'études laissant penser que la préférence pour le présent des
effets de santé et des coûts est différente.
Dans une perspective de comparaison internationale, il convient d'utiliser
les taux 0, 3 et 5%. Il faut systématiquement réaliser une analyse de
sensibilité sur le taux d?actualisation afin de tester la robustesse des
conclusions tirées (en incluant un taux de 0%, c?est à dire l?évaluation
sans actualisation).

XII) Modélisation

Recommandation n°28
La modélisation recouvre un ensemble de techniques bien définies dont l?
application à l?évaluation économique des stratégies thérapeutiques est
validée. Elle permet d?effectuer tant l?évaluation des coûts que celle des
résultats.
Un modèle est un outil d?aide à la décision permettant d?agréger des données
de sources diverses. Il permet de systématiser les éléments de la prise de
décision notamment en permettant des estimations à long terme, des
comparaisons indirectes, l?évaluation de l?impact budgétaire d?une stratégie
de santé sur la prise en charge d?une pathologie, l?extrapolation des
résultats d?une étude à la population générale.
Le choix du type de modèle à retenir doit être justifié et adapté à la
problématique étudiée.

Recommandation n°29
L?interprétation des résultats d?une modélisation doit rester liée aux
hypothèses qui ont présidé à sa construction (population donnée?). Ainsi,
toutes les données et hypothèses du modèle doivent être explicitées,
documentées et validées.
La fiabilité des modèles est sous-tendue par un double processus de
validation interne et externe.
La robustesse des résultats doit être testée par une analyse de sensibilité.
Le choix des paramètres à faire varier doit être argumenté/justifié, de même
que l?intervalle de variation testé.

XIII) Vérification de la robustesse des conclusions de l'étude

Recommandation n°30
Dans le cadre d?analyses utilisant des données issues de différentes
sources, il convient d?effectuer une analyse de sensibilité sur les
variables et les hypothèses retenues. Celles-ci doivent être clairement
identifiées et justifiées ainsi que leur intervalle de variation.
En cas de modèle complexe, une analyse en termes de scénarios correspondant
aux situations la plus et la moins favorables peut être effectuée.

Recommandation n°31
Dans le cadre d?analyses stochastiques où les données de coût et d?effet des
traitements de chaque patient sont disponibles, il convient de recourir aux
intervalles de confiance du ratio coût-résultat pour prendre en compte l?
erreur d?échantillonnage. On privilégiera la méthode paramétrique fondée sur
le théorème de Fieller et l'approche non-paramétrique par le bootstrap. On
étudiera préalablement la représentativité des données utilisées. Une
approche alternative et plus informative pour prendre en compte l?
incertitude consiste à représenter la courbe d'acceptabilité des stratégies.
Celle-ci représente la probabilité que la stratégie étudiée soit
coût-efficace en fonction de différentes valeurs-plafond du ratio
coût-résultat, ces dernières variant entre 0 et l?infini.

XIV) Présentation des résultats

Recommandation n°32
De manière générale, le rapport d?une étude d?évaluation économique doit
être effectué de manière à permettre un examen ou une évaluation par des
pairs. Le rapport doit comporter tous les éléments permettant à un lecteur
averti de comprendre la démarche méthodologique, de contrôler les sources,
de vérifier la pertinence et la justesse des calculs. L?ensemble des
données, des références et des procédures de calcul ayant été utilisé dans l
?étude doit pouvoir être fourni à toute personne intéressée sur simple
demande, à défaut de figurer explicitement dans le rapport. La seule limite
à ce principe est le respect de la confidentialité des données relatives à
des personnes identifiables. Bien qu?en conclusion ou en section
 discussion », il soit légitime que les auteurs commentent librement leurs
résultats, il faut veiller à éviter une interprétation de ceux-ci qui puisse
paraître exagérément sollicitée par rapport à la réalité de ceux-ci.

Recommandation n°33
La publication des résultats d?une évaluation économique en santé peut
revêtir une importance particulière sur le plan économique ou réglementaire.
Elle peut influer sur une décision publique, en revendiquant la qualité d?
étude scientifique. Il importe donc que le processus de publication et de
diffusion réponde aux critères d?intégrité qui sont ceux de la communauté
scientifique. Il importe, par exemple, que tous les signataires aient pris
une part effective à la partie scientifique de l?étude. La responsabilité
personnelle de chacun d?eux est engagée en ce qui concerne la véracité de l?
étude et la conformité entre la démarche méthodologique décrite et la
démarche effectivement suivie. L?affiliation institutionnelle des auteurs
doit être mentionnée et il est impératif que la ou les sources de
financement soient mentionnées, qu?il s?agisse de ressources publiques ou
privées.

Recommandation n°34
Les ratios coût-efficacité (ou coût-utilité) devront être exprimés sous
forme différentielle pour constituer un critère d'aide à la décision. Les
variations quant à l'utilisation des ressources devront figurer au
numérateur et celles qui affectent l'état de santé au dénominateur en
prenant soin d'éviter les doubles comptages. Les éléments de ces ratios
(coûts et résultats) seront par ailleurs présentés avec leur distribution
statistique (moyenne, médiane, intervalle de confiance. etc...).

XV) Interprétation des résultats

Recommandation n°35
Au terme d?une évaluation, il faut se préoccuper des aspects distributifs du
résultat en le différenciant par autant de facteurs qui paraissent
pertinents (notamment les facteurs socio-démographiques) et peuvent soulever
des problèmes d?équité, en favorisant certains groupes ou agents au
détriment des autres.

Recommandation n°36
1. Si les études débouchent sur des recommandations de politique publique,
il importe de rappeler qu?il ne s?agit que d?études d?aide à la décision qui
ne peuvent en aucun cas revêtir un caractère impératif.
2. Il importe de veiller à ce que le type de recommandations soit accordé au
type d?étude. Par exemple, éviter de formuler des jugements de type
coût-bénéfice (maximisation du bien-être collectif) dans le cadre d?une
étude coût-efficacité.
3. Les résultats des études coût-efficacité, notamment celles portant sur
des programmes mutuellement exclusifs qui sont les plus fréquentes, doivent
faire ressortir que le choix entre les options non dominées relève, pour une
large part, d?un jugement de valeur, que le décideur peut légitiment
exercer.
4. La référence à des comparateurs externes (« le programme analysé est
aussi coût-efficace qu?un autre qui est couramment mis en ?uvre »), n?a qu?
une valeur indicative et non prescriptive.

Recommandation n°37
La possibilité de disposer de valeurs de référence reconnues pour les études
de type coût-efficacité s?appuyant sur des critères de type coût/année de
vie gagnée, ajustée ou non par des considérations de handicap ou de qualité
de vie doit passer par un effort important de standardisation des méthodes
et des paramètres, notamment en matière de calcul des coûts. En l?absence de
telles règles, il faut rester très prudent dans toutes les comparaisons de
résultats provenant d?études différentes. Il est recommandé en tout état de
cause de limiter ces comparaisons au même domaine thérapeutique et de
justifier autant qu?il est possible la comparabilité des méthodes utilisées.

XVI) Impact budgétaire

Recommandation n°38
En complément des évaluations économiques en santé qui se situent à un
niveau micro économique, il peut être utile de faire une extrapolation des
résultats obtenus, afin d'estimer l'incidence budgétaire des traitements
étudiés pour les principaux agents concernés, à court et moyen termes, en
cas de généralisation du traitement. De telles estimations, qui peuvent être
plus ou moins développées selon les cas devront détailler les hypothèses sur
lesquelles elles sont fondées.

© Collège des Économistes de la Santé ? Juillet 2003

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