[e-med] les véritables progrès thérapeutiques dans le domaine du médicament

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médicament
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E-MED: les véritables progrès thérapeutiques dans le domaine du médicament
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[Modérateur : La Revue Prescrire publie dans son numéro du mois de février
2002, Tome 22, n°225, ce texte de référence sur "les véritables progrès
thérapeutiques dans le domaine du médicament". Remerciements à Christophe
Kopp de La Revue Prescrire. CB]



Ce que sont les véritables progrès thérapeutiques dans le domaine du
médicament
Le texte intégral de la Déclaration de l?ISDB

L?ISDB (International Society of Drug Bulletins) encourage la publication d?
une information indépendante de qualité sur les médicaments et les
thérapeutiques, à usage des professionnels de santé et du public, dans le
monde entier.
L?ISDB a réuni un groupe de travail pour préciser ce qui constitue un
véritable progrès thérapeutique, de son point de vue et du point de vue des
patients. Ce groupe de travail s?est réuni à Paris (France), les 15 et 16
novembre 2001, et l?ISDB a rendu publique la présente déclaration.

I- Objet et contexte

La présente déclaration trouve principalement son origine dans les pratiques
de l?industrie pharmaceutique et des instances de régulation du médicament
(agences du médicament, etc.) qui brouillent la distinction entre les
véritables progrès thérapeutiques et les simples
nouveautés.
L?innovation est une question centrale pour tous ceux qui sont concernés par
les traitements médicamenteux : le public, les professionnels de santé et
ceux qui les informent, les autorités sanitaires et les agences du
médicament, les organismes d?assurance maladie et l?industrie
pharmaceutique. Parmi eux, les professionnels de santé jouent un rôle clé en
s?assurant de la valeur des nouveaux traitements médicamenteux, et en
prenant
la décision de les prescrire et celle de les dispenser. Leur savoir-faire
doit cependant s?appuyer sur une information indépendante. Les patients et
le public se reposent sur les professionnels de santé pour s?assurer que
leurs intérêts sont défendus au mieux.
L?industrie pharmaceutique veut donner l?impression que les traitements
innovants (*) sont tellement nombreux et importants qu?il est impératif d?en
accélérer le développement et le processus d?enregistrement, afin que les
patients y aient rapidement accès. Cependant, les professionnels de santé
qui travaillent pour des revues thérapeutiques indépendantes ont montré que
cette impression est trompeuse. Certaines revues de l?ISDB évaluent en effet
de manière critique les données relatives à tous les médicaments
nouvellement commercialisés : leurs conclusions permettent de savoir si ces
nouveautés élargissent les moyens thérapeutiques disponibles (médicamenteux
ou non), et jusqu?à quel point. Globalement, seul un faible pourcentage des
médicaments nouvellement autorisés chaque année apportent un réel avantage
aux patients, par comparaison avec ce qui existe déjà.

La Déclaration de l?ISDB sur le Progrès thérapeutique met au premier rang
les besoins des patients et des professionnels de santé, et vise à définir
le progrès thérapeutique en termes d?avantages comparatifs. Les besoins des
patients comprennent à la fois leurs besoins individuels et les besoins
collectifs de la population.

Le terme « innovation »recouvre trois concepts :
- le concept commercial désigne n?importe quel produit nouvellement
commercialisé : nouvelles substances, y compris les « me-too » (**),
nouvelles indications, nouvelles formes galéniques et nouvelles méthodes de
traitement ;
- le concept technologique se rapporte aux innovations industrielles, telles
l?utilisation des biotechniques, ou l?introduction d?un nouveau système d?
administration pour un médicament (patch, spray, etc.), ou la sélection d?un
isomère ou d?un métabolite ;
- le concept de progrès thérapeutique prend en compte les nouveaux
traitements qui apportent un bénéfice aux patients par comparaison avec les
traitements déjà existants.

Il est dans l?intérêt de l?industrie pharmaceutique de brouiller la
distinction entre ces trois concepts. Et au nom de ses prétendues
 innovations », l?industrie pharmaceutique dicte sa politique  aux agences
du médicament, tout en bombardant de publicités les professionnels de santé
et le public. Les autorités sanitaires, les organismes qui prennent
financièrement en charge les médicaments et les agences du médicament
devraient agir dans l?intérêt supérieur du public, et rejeter la prétention
des industriels ? faire passer toute nouveauté comme étant toujours un
progrès thérapeutique.

II- Identifier les progrès thérapeutiques

Lorsqu?on cherche à savoir si un nouveau médicament  représente un progrès
thérapeutique, il est essentiel de considérer son efficacité, ses effets
indésirables et sa contribution à l?amélioration des modalités de
traitement. Efficacité, effets indésirables et modalités de traitement  sont
liés : ces Eléments doivent être examinés en même temps, et être réévalués
au fur et à mesure qu?apparaissent de nouvelles données. L?évaluation
continue des anciennes substances est essentielle : elle permet d?éliminer
les médicaments qui ne présentent plus d?intérêt, et d?identifier de
nouvelles manières ou de meilleures manières d?utiliser les médicaments déjà
sur le marché. Un progrès thérapeutique ne devrait pas être considéré
isolément, mais en lien avec les problèmes de coût et de qualité
pharmaceutique.

1. Efficacité

L?efficacité concerne les performances attendues d?un médicament (par
exemple un effet antidouleur ou un effet contraceptif). Lorsqu?on la
considère comme un des critères du progrès thérapeutique, l?efficacité doit
être évaluée en pratique clinique quotidienne [NDT :  « effectiveness » des
anglo-saxons], et non seulement dans le cadre des essais cliniques
« efficacy »].
Les essais comparatifs sont considères comme la méthode de référence pour
établir l?efficacité des médicaments. Malheureusement, ceux contenus dans
les dossiers d?évaluation des nouveaux médicaments sont souvent inadéquats,
soit du fait de leur conception, soit du fait de leur réalisation, et
amènent à des conclusions douteuses ou non pertinentes. Les points suivants
sont particulièrement préoccupants.

a- Dans certains essais, le nouveau médicament n?est pas comparé au
traitement le plus performant. Ces essais exposent les patients à un niveau
de soins insuffisant. Et en outre, ils ont toutes les chances d?aboutir à
des résultats biaisés en faveur du nouveau médicament. Des essais
comparatifs contre placebo sont même parfois effectués alors qu?il existe un
traitement au rapport bénéfices/risques favorable. Ces cas extrêmes sont
absolument inacceptables.

b- Certains essais utilisent des critères de jugement qui ne sont pas de
nature à emporter la conviction, qui ne sont pas cliniquement pertinents,
qui sont méthodologiquement peu fiables, ou qui exposent au risque d?une
interprétation trompeuse de la significativité statistique (par exemple, des
critères de jugement intermédiaires ou des critères définis a posteriori,
des échelles d?évaluation et des mesures cliniquement non validées  dans l?
affection ou la population de patients concernées, des combinaisons de
critères de jugement de pertinence inégale).

c- Certains essais sont menés dans des populations et/ou dans des contextes
qui ne représentent pas ceux où sera utilisé le nouveau traitement.

d- Les essais dits de non-infériorité, ou d?équivalence, représentent une
large proportion des essais cliniques menés sous l?égide des industriels.
Très controversés, ils sont particulièrement préoccupants. La réalisation de
ces essais, qui ne sont souvent conçus que pour répondre à des exigences
réglementaires, pose à l?évidence des problèmes éthiques : on trompe les
patients inclus dans ces essais en leur faisant espérer une amélioration des
soins ; la recherche ne vise pas à répondre à des besoins réels, mais se
plie au plan de développement marketing de la firme.

2. Effets indésirables
Les nouveaux médicaments sont généralement autorisés sur la base d?études
testant leur efficacité, les données relatives aux effets indésirables étant
considérées comme secondaires.
On doit considérer les effets indésirables fréquents, mais aussi ceux qui
sont rares mais graves. Au moment de la mise sur le marché d?un nouveau
médicament, il faut rester prudent devant un profil d?effets indésirables
apparemment acceptable, car les effets rares ne pourront être connus que
lorsqu?une population suffisamment importante aura été exposée au
médicament.
Les études de toxicité dites pré-cliniques sont rarement publiées, et
demeurent souvent inaccessibles. Des études animales ont parfois été menées,
mais bien souvent, personne ne peut le savoir. Or toutes ces données sont
nécessaires pour une évaluation indépendante de la sécurité d?emploi.
Nombre d?agences du médicament et d?organismes de pharmacovigilance ne
publient aucune information concernant les effets indésirables des
médicaments, ou très peu, que ce soit pour les professionnels de santé ou
pour le public.

3. Modalités de traitement

Cet aspect comprend la commodité d?emploi des médicaments et des dispositifs
qui les accompagnent, ainsi que la fiabilité du conditionnement. Si elle
aboutit à un meilleur suivi du traitement prescrit, une amélioration dans ce
domaine peut être un progrès en soi. Mais il convient de rester prudent
devant la mise en exergue d?une amélioration de l?observance ou de la
facilité d?emploi qui ne s?appuie sur aucune donnée pertinente.
L?observance d?un traitement dépend du caractère pratique du schéma d?
administration pour les patients et pour les professionnels de santé, de la
durée du traitement, des conditions de stockage (notamment sous les climats
chauds), ainsi que de la qualité et de la sécurité du conditionnement. Elle
dépend aussi de l?information destinée aux patients et de la commodité d?
utilisation du conditionnement.
Mais une amélioration de la commodité d?utilisation peut représenter un
danger si elle augmente les risques d?effets indésirables.


III- Obstacles à l?émergence des progrès thérapeutiques

Toutes les parties concernées par la recherche et le développement des
nouveaux traitements partagent la responsabilité de susciter et de façonner
le progrès thérapeutique.

1- Autorités sanitaires et responsables d?agences du médicament

Le manque de transparence et de contrôle démocratique des agences du
médicament entrave la prise en compte des besoins du public, tout comme la
part que représentent les redevances versées par les industriels lors des
demandes d?autorisation de mise sur le marché dans le budget des agences du
médicament (souvent plus de 50 %). En situation de prestataires de service,
les agences du médicament nationales et internationales entrent de plus en
plus en compétition pour obtenir ces redevances. Ce qui peut conduire
certaines agences à être moins exigeantes vis-à-vis des industriels. En
outre, les standards de travail de ces agences et leur cadre légal varient d
?un pays à l?autre. Lorsque des accords de reconnaissance mutuelle existent,
une firme pharmaceutique est libre de retirer un dossier à une agence du
médicament ayant détecté un problème, pour le soumettre à une autre agence
plus laxiste.
Il est courant de mesurer la performance d?une agence du médicament au
nombre d?autorisations de mise sur le marché accordées et à la rapidité des
procédures, mais pas à la qualité de ses décisions. Cette qualité est
insuffisante lorsque, au moment d?autoriser un nouveau médicament
insuffisamment évalué, les agences sont incapables d?imposer aux industriels
la réalisation d?études complémentaires concernant l?efficacité ou les
effets indésirables. Un tel laxisme est inacceptable, même pour des
médicaments visant à traiter des affections potentiellement mortelles.
Les industriels font pression sur les agences du médicament pour accélérer
les autorisations de mise sur le marché en réponse aux exigences liées à l?
harmonisation réglementaire internationale. Ce qui empêche la reconnaissance
des véritables progrès thérapeutiques.
La qualité et la pertinence des données cliniques exigées pour une demande d
?autorisation de mise sur le marché sont inappropriées. Les autorités
sanitaires et le législateur ont galvaudé le concept d??innovation?. En
Europe, l?exigence d?un intérêt thérapeutique significatif ª de la directive
87/22/EEC du Conseil européen de 1986 n?a pas été reprise dans le règlement
2309/93 du Conseil européen de 1993.

2- Institutions consacrées à la santé

Le financement de la recherche et du développement des médicaments par les
organismes publics, les fournisseurs de soins et les systèmes d?assurance
maladie a diminué au fil des années. Autrement dit, les essais ne présentant
pas d?intérêt pour les industriels ne sont pas financés de manière
suffisante : traitements non médicamenteux (chirurgie, kinésithérapie,
médecines alternatives) ; comparaisons entre multiples médicaments ;
comparaisons avec des médicaments qui ne sont plus brevetés ; essais
concernant des traitements d?affections chroniques ou terminales qui ne sont
pas commercialement attractives mais représentent une charge importante pour
le système de soins ; essais concernant des médicaments orphelins et des
maladies délaissées.

3- Chercheurs

En raison d?un financement public insuffisant, et de la pression
irrésistible (et économiquement attirante) des projets de recherche financés
par l?industrie, le monde universitaire n?a plus guère d?influence sur le
choix des priorités de recherche en matière de progrès thérapeutiques.
Les études à court terme, à des fins de publication, ont pris le pas sur l?
évaluation en thérapeutique des découvertes prometteuses issues des phases
pilote de recherche.
Les praticiens qui s?occupent des besoins de la majorité des patients
atteints d?affections chroniques et complexes (souvent peu intéressantes
pour l?industrie) n?ont que rarement l?occasion de jouer un rôle dans la
production des nouveaux savoirs concernant les stratégies de traitement et
de prévention (qui ne reposent pas seulement sur des médicaments).
Les institutions du domaine de la santé n?envisagent pas l?évaluation de l?
utilité des ?innovations? comme  un investissement productif pour le système
de soins.
A quelques exceptions près, importantes mais marginales, les patients ne
jouent qu?un rôle très limité dans le développement, la conduite active ou
le suivi des essais cliniques comparant des traitements médicamenteux et non
médicamenteux dans les domaines où cela se justifie.

4- Industrie pharmaceutique

Dans la mesure où l?industrie pharmaceutique domine la recherche
thérapeutique, celle-ci est focalisée sur les médicaments, et subordonnée
aux stratégies marketing des firmes et non aux besoins réels des patients.
En outre, une grande partie de la recherche industrielle vise à capter des
parts de marché pour des affections que l?on sait déjà traiter correctement.
Fortes de leur quasi monopole sur la recherche, les firmes pharmaceutiques
en viennent à penser qu?il est normal qu?elles contrôlent totalement les
résultats des essais cliniques et qu?elles en soient propriétaires.
Il faut insister sur les dangers que représente cette manipulation directe
ou indirecte de l?information s?agissant des dossiers de demande d?
autorisation de mise sur le marché. La situation actuelle menace l?
indépendance de la recherche clinique et la notion même de ?médecine fondée
sur les niveaux de preuves?. En effet, l?évaluation des bénéfices et des
risques des médicaments, ainsi que l?élaboration des recommandations pour la
pratique se fondent alors sur des informations biaisées.


IV- Obstacles à la reconnaissance des progrès thérapeutiques par les
professionnels de santé et par le public

La qualité de l?information sur les nouveaux traitements médicamenteux
dépend de l?équilibre des pouvoirs entre les acteurs concernés : le public;
les professionnels de santé et ceux qui leur fournissent l?information ; les
autorités sanitaires et les agences du médicament ; les organismes d?
assurance maladie ; et les firmes pharmaceutiques.

1- L?information sur les nouveaux médicaments provient essentiellement de l?
industrie pharmaceutique, qui investit lourdement dans la promotion de ses
nouveautés. La propagande industrielle vise à brouiller la distinction entre
nouveauté commerciale, innovation technologique et progrès thérapeutique, ce
qui conduit les professionnels de santé et le public à succomber à la
tactique du marketing et aux allégations des visiteurs médicaux et de la
publicité.
En banalisant ou en dissimulant les résultats d?essais qui ne collent pas à
leur stratégie marketing, et en ne réalisant pas les études
post-commercialisation réclamées par les agences du médicament, les firmes
pharmaceutiques trompent les professionnels de santé et le public. De plus,
elles les empêchent d?identifier rapidement les réels progrès
thérapeutiques. Un tel comportement est en contradiction avec la DÉclaration
d?Helsinki de l?an 2000 (***), dont l?article 16 stipule : ´ Le plan de
toutes les études doit être accessible ª. Et qui ajoute dans son article 27
: ´ Les résultats négatifs aussi bien que les résultats positifs doivent
être publiés ou rendus accessibles au public ª.

2- La pression des firmes pharmaceutiques sur les gouvernements peut avoir
un impact important. Au Royaume-Uni par exemple, lorsque le National
Institute for Clinical Excellence (NICE) a rendu un avis défavorable sur le
zanamivir (avis qui a malheureusement été totalement transformé par la
suite), le fabricant a multiplié les menaces, y compris celle de déménager
ses unités de recherche et développement. En tant que source de revenus d?
exportations et d?impôts pour les gouvernements, l?industrie pharmaceutique
a les moyens de peser sur les décisions officielles concernant les nouveaux
médicaments.

3- Les agences du médicament maintiennent un secret excessif sur leurs
processus de décision, et ne permettent pas aux professionnels de santé et
au public d?accéder rapidement aux informations pertinentes, en partie en
raison d?une interprétation restrictive des impératifs de confidentialité.

4- La publication et l?accès aux informations sur les nouveaux médicaments
se heurtent à plusieurs obstacles.
Il a été montré que la clause de confidentialité qui interdit aux
investigateurs de publier les résultats d?un essai sans l?accord de son
financeur est une cause de biais de publication et une atteinte à l?
objectivité de l?information.
De nombreux supports d?information, ainsi que de nombreux organismes de
formation continue dépendent financièrement de ressources provenant de la
publicité pour des médicaments, ce qui fait obstacle à l?objectivité de l?
information.
Les associations professionnelles sont rarement prêtes à engager les fonds
nécessaires à la production d?une information véritablement indépendante. Il
faut également dénoncer les
leaders d?opinion qui participent au lancement des nouveaux médicaments
moyennant des contreparties financières de la part des firmes.
Les journalistes grand public et les agences de presse sont souvent partie
prenante des campagnes de promotion des industriels, dans la mesure où ils
reçoivent une information biaisée et où ils manquent d?indépendance.
La disparition de facto de l?interdiction de la publicité pour les
médicaments de prescription en direction du grand public, qui se déguise
parfois en campagnes d?information sur les maladies, fournit au public une
information biaisée.
Les associations de patients sont de plus en plus une source d?information
sur les médicaments et les traitements. Mais leur faiblesse et leur
dépendance vis-?-vis des subventions des industriels sont inquiétantes.

V- Propositions

Préambule
Les acteurs qui définissent et font respecter la réglementation concernant
le développement et la mise sur le marché des médicaments se trouvent
presque tous dans les pays riches.
Les problèmes que nous avons énumérés jusqu?ici sont particulièrement aigus
dans les pays pauvres, qui doivent absolument faire passer les besoins des
patients et des populations avant les intérêts commerciaux de l?industrie
pharmaceutique.
On constate une aggravation des inégalités quand les véritables progrès
thérapeutiques sont inaccessibles pour des raisons économiques ou
logistiques.  Et du fait de la pression commerciale, les fausses innovations
mettent en péril les structures de santé publique déjà fragiles dans ces
pays pauvres.
On a beaucoup parlé récemment du problème des brevets et de leurs
contraintes, mais il ne doit pas être considéré isolément. Le concept de
médicament essentiel et les politiques de santé qui en dépendent doivent
être élargies et renforcées pour couvrir tous les progrès dans le traitement
des affections anciennes aussi bien que des maladies émergentes.
Les propositions générales qui suivent ont donc une signification toute
particulière pour les pays pauvres.

1- Pour identifier les progrès thérapeutiques

a- Efficacité. L?efficacité d?un nouveau médicament doit être évaluée en
fonction de la mortalité globale (chaque fois que c?est pertinent), de la
morbidité, et de la qualité de vie appréciée du point de vue du patient. Les
traitements destinés aux affections chroniques supposent des essais à long
terme. Des essais testant la supériorité d?un traitement sur un autre sont
nécessaires lorsqu?un traitement correctement évalué existe déjà Ces
exigences sont conformes à la dernière version de la Déclaration d?Helsinki
(octobre 2000) (***), qui souligne : ´ Les avantages, les risques, les
contraintes et l?efficacité d?une nouvelle méthode doivent être évalués par
comparaison avec les meilleures méthodes diagnostiques, thérapeutiques ou de
prévention en usage ª (article 29).

b- Effets indésirables. Un nouveau médicament peut représenter un progrès
thérapeutique s?il offre une meilleure sécurité d?emploi que les traitements
existants, à condition que les données de pharmacovigilance à court, moyen
et long termes soient prises en compte. Toutes les informations sur les
effets indésirables des médicaments, y compris les données de
pharmacovigilance, devraient être rendues publiques à partir de la date de
première commercialisation.
Pour qu?un nouveau médicament soit accepté comme un progrès thérapeutique
sur la base d?une meilleure sécurité d?emploi, plusieurs années de
pharmacovigilance active sont nécessaires.
Les éléments suivants sont indispensables :
- des études de pharmacovigilance bien conçues, telles que des études
cas-témoin et de vastes études de suivi, dans le but de fournir une
description claire du profil d?effets indésirables, comprenant les
interactions médicamenteuses et les effets indésirables dans les groupes à
haut risque, tels les personnes âgées, les enfants, les femmes enceintes ou
les patients atteints d?insuffisance rénale ;
- des essais comparatifs randomisés de grandes dimensions et à long terme,
dont le critère de jugement soit la mortalité globale, pour évaluer les
effets indésirables des traitements préventifs (antihypertenseurs ou
hypolipidémiants par exemple).
Les substances qui nécessitent une surveillance étroite devraient être
inscrites sur une liste internationale mentionnant leur année de première
commercialisation. Cette liste devrait être accessible dans le monde entier,
aux professionnels de santé comme aux patients. Dans chaque pays, il devrait
exister une liste de substances à surveiller en priorité, comme il en existe
dans certains pays. Les substances de cette liste devraient être identifiées
comme telles sur l?étiquetage de leur conditionnement et sur la notice d?
information du patient.
Le rapport bénéfices/ risques d?un nouveau médicament devrait être réévalué
au moins tous les 5 ans en fonction des nouvelles données.

c- Modalités de traitement. Avant commercialisation, des études devraient
être menées pour évaluer les modalités de traitement, le bon suivi de la
posologie, et la bonne compréhension de la notice d?information. La
réglementation sur les médicaments devrait inclure cette exigence aussi
rapidement que possible.

2 - Pour les autorités sanitaires et les agences du médicament

a- Les agences du médicament doivent se rappeler qu?elles sont d?abord au
service du public et non de l?industrie pharmaceutique : leur responsabilité
vis-?-vis de la santé publique devrait passer avant leur souci de servir les
intérêts de l?industrie. L?Agence européenne du médicament devrait être
rattachée à la Direction générale « Santé et protection des consommateurs »,
et non à la Direction générale « Entreprise » de la Commission européenne.
b- Les responsables des politiques de santé devraient prendre l?initiative d
?améliorer le cadre légal de la santé publique afin que les agences du
médicament facilitent l?accès des professionnels de santé et du public à l?
information pertinente. Les agences du médicament devraient rendre
accessibles aux professionnels de santé et au public un registre des essais
cliniques soumis à l?appui des demandes d?autorisation de mise sur le
marché. Ce registre devrait comprendre tous les essais, terminés ou non,
ainsi que leurs protocoles.
c- Les décisions des agences du médicament devraient être renforcées par la
nomination de représentants (indépendants de l?industrie) du public et des
professionnels de santé dans leurs instances dirigeantes.
d- Toutes les agences du médicament devraient publier tous les ans un
rapport sur la manière dont les conflits d?intérêts ont été traités.
e- Les agences du médicament devraient publier les données d?évaluations
comparatives, afin que les professionnels de santé et le public puissent
distinguer les médicaments utiles des faux-semblants commerciaux.
f- Lorsqu?une firme pharmaceutique retire une demande d?autorisation de mise
sur le marché à la suite d?un problème soulevé par une agence du médicament,
la communauté internationale devrait être informée, et cette information
devrait obligatoirement être déclarée par la firme lors de toute demande d?
autorisation de mise sur le marché auprès d?une autre agence.
g- L?effet attendu d?un nouveau médicament sur la santé devrait non
seulement être pris en compte pour octroyer l?autorisation de mise sur le
marché, mais il devrait aussi apparaître explicitement sur les documents d?
information approuvés par l?agence du médicament : les résumés des
caractéristiques des produits destinés aux professionnels de santé, comme
les notices destinées aux patients.
h- Les agences du médicament devraient améliorer la surveillance des
nouveaux médicaments après leur commercialisation.

3 - Pour les gouvernements et les organisations internationales

Les organisations internationales et les gouvernements devraient allouer une
part des budgets de soins et de recherche à des essais cliniques de grandes
dimensions répondant aux besoins de santé de la population et concernant des
traitements médicamenteux ou non. Ces priorités de la recherche clinique
devraient être définies notamment par les professionnels de santé et le
public. Des financements à la hauteur des besoins devraient être dégagés
pour des essais sans intérêt pour l?industrie : médicaments non brevetables
; traitements non médicamenteux ; comparaisons entre plusieurs médicaments ;
recherches sur la prise en charge d?affections chroniques ou terminales sans
intérêt commercial ; médicaments orphelins et maladies négligées.
Les financements publics devraient être garantis sur plusieurs années, et à
une hauteur suffisante pour rétablir l?équilibre entre la recherche
commanditée par l?industrie et la recherche consacrée aux besoins de la
santé publique.

4 ñ Pour les professionnels de santé et le public

a- Aux niveaux national et international, les professionnels de santé et les
organisations de patients devraient identifier les besoins de recherche
correspondant ? des maladies en attente de progrès thérapeutiques.
b- Les patients devraient être partie prenante de la conception des essais,
en particulier en ce qui concerne le choix des critères de jugement et des
mesures de résultats (par exemple qualité de vie, pénibilité des soins),
ainsi que l?information des participants.  Les protocoles d?essais devraient
spécifier la manière dont les participants sont informés du déroulement et
des résultats des essais.
c- Les professionnels de santé devraient être en mesure de comparer les
nouveaux traitements à ceux qui existent déjà afin d?identifier de manière
fiable les progrès thérapeutiques. Ils devraient être formés à l?utilisation
des concepts fondamentaux de la « médecine fondée sur les preuves »
(synthèses méthodiques,  niveaux de preuve, pertinence des critères de
jugement), ainsi qu?aux concepts des rapports bénéfices/risques et
coût/bénéfices. Quand ils prescrivent ou dispensent un traitement
nouvellement commercialisé, les professionnels de santé devraient disposer
de toutes les informations permettant d?en expliquer les avantages et les
inconvénients par comparaison avec les traitements de référence, afin que
les patients puissent faire un choix informé et comprennent que tout effet
inattendu ou indésirable doit être signalé.
d- L?utilisation des sources indépendantes d?information comparative sur les
médicaments doit être fortement encouragée. La formation initiale et
continue sur les médicaments doit demeurer indépendante de l?industrie
pharmaceutique.
e- Les comités d?éthique ne devraient pas approuver d?essai s?il n?est pas
précisé par écrit que tous les résultats seront rendus publics dès l?
autorisation de  mise sur le marché du médicament.
f- Les professionnels de santé devraient admettre qu?il est de leur
responsabilité de donner un avis impartial et informé aux organismes
officiels et aux médias, et reconnaître publiquement les limites de leurs
connaissances.
g- Les journalistes, les rédacteurs et les responsables de publications
devraient être encouragés à vérifier leurs sources auprès d?experts
indépendants et informés, pour éviter de devenir, à leur insu, les complices
des campagnes de promotion des médicaments. Ce point est particulièrement d?
actualité en raison de la pression actuellement exercée par l?industrie
pharmaceutique pour obtenir l?arrêt de l?interdiction de la publicité auprès
des consommateurs pour les médicaments de prescription.
© ISDB


*- L?expression ?traitement innovant? signifie ici une innovation concernant
les substances médicamenteuses (y compris les médecines traditionnelles),
leurs différentes formes galéniques et indications, qu?il s?agisse de
traitements curatif ou préventif.
**- NDT (note des traducteurs) : ?me-too?, en anglais pour ?moi aussi?,
désigne une substance développée pour pénétrer un créneau commercial déjà
occupé par une spécialité à base d?une substance voisine, sans apporter de
bénéfice nouveau ; la firme pharmaceutique voulant simplement ?elle aussi?
une part du marché.
***- NDT :  le texte intégral de la 5e révision de la Déclaration d?Helsinki
(octobre 2000) a été publiée dans le n° 219 p. 542-543 de la revue
Prescrire.

Contributions
Les participants et relecteurs ci-dessous ont contribué aux versions
successives de la Déclaration de l?ISDB sur le Progrès Thérapeutique, dont l
?élaboration s?est étalée sur plusieurs mois.
Membres du groupe de travail : Danielle Bardelay, La revue Prescrire (ISDB),
France ; Wolfgang Becker-Br¸ser, Arznei-Telegramm (ISDB), Allemagne ;
Hirokuni Beppu, The Informed Prescriber (ISDB), Japon ; Pierre Chirac,
MÈdecins Sans FrontiËres, France ; Joe Collier, Drug and Therapeutics
Bulletin (ISDB), Royaume-Uni ; Gita Fernando, Sri Lanka Prescriber (ISDB),
Sri Lanka ; Maria Font, Dialogo sui Farmaci (ISDB), Italie ; Rokuro Hama,
Kusuri-no-check (ISDB), Japon ; Andrew Herxheimer, DIPEx, Royaume-Uni ;
Christophe Kopp, Prescrire International (ISDB), France ; Ksenija
Makar-Ausperger, Pharmaca Drug Bulletin (ISDB), Croatie ; Gilles Mignot, La
revue Prescrire (ISDB), France ; José Recalde, BoletÌn TerapÈutico Andaluz
(ISDB), Espagne ; Keiko Sakaguchi, Kusuri-no-Check (ISDB), Japon ; Andrea
Tarr, Drug and Therapeutics Bulletin (ISDB), Royaume-Uni ; Gianni Tognoni,
Informazioni sui Farmaci et Ricerca & Pratica (ISDB), Italie ; Bruno
Toussaint, La revue Prescrire (ISDB), France ; ?lisabeth Veyriac, La revue
Prescrire (ISDB), France ; Bozidar Vrhovac, Pharmaca Drug Bulletin (ISDB),
Croatie.
Relecture critique : Gilles Bardelay, La revue Prescrire, France ; Paul
Blake, Martindale The Complete Drug Reference, Royaume-Uni ; Marc Bogaert,
Folia Pharmacotherapeutica, Belgique ; Isabelle Breton, La revue Prescrire,
France ; Jules Desmeules, Pharma-Flash, Suisse ; Silvio Garattini, Mario
Negri Institute, Italie ; Ellen ët Hoen, MÈdecins sans Frontières, Pays-Bas
; Mohan Joshi, Drugs and Therapeutics Letter, NÈpal ; Jacques Juillard, La
revue Prescrire, France ; Marc Legrelle, La revue Prescrire, France ; Joel
Lexchin, Health Action International, Canada ; Dinesh Mehta, British
National Formulary, Royaume-Uni ; Jean Louis Montastruc, Université de
Toulouse, France ; Jean-Pierre Noiry, La revue Prescrire, France ; J?rg
Schaaber, Pharma-Brief, Allemagne ; Molly Thomas, Rational Drugs, Inde.
Traduction en français : Jean Doubovetzky et Christophe Kopp.
Financement : L?ensemble des travaux de préparation et la réunion ? Paris
ont été financés exclusivement par les revues de l?ISDB.

A propos du terme « consommateur »
Les publications médicales utilisent de plus en plus le terme de
consommateur à la place de ceux de « malade » ou de « patient ». En réalité,
un consommateur est «  une personne qui achète des biens ou des services
pour la satisfaction de ses besoins personnels » (Dictionnaire Collins). Le
terme consommateur est donc bien plus qu?un euphémisme ou une atténuation du
mot « malade ». En effet, son utilisation tend à nier le rôle des médecins,
des pharmaciens et de la relation entre les patients et les professionnels
de santé. Le terme consommateur suppose que le malade est informé de manière
indépendante et fiable, et qu?il peut faire un choix parmi les médicaments
en vente pour traiter n?importe lequel de ses problèmes de santé : c?est
rarement le cas.
La connotation commerciale du mot consommateur est évidente. Il insiste
implicitement, et parfois à tort, sur le rôle des traitements médicamenteux,
et tend à faire oublier les options de traitement non médicamenteuses
(chirurgie, surveillance attentive, psychothérapie, etc.). Ceux qui y ont
intérêt préfèrent le terme consommateur parce qu?il est en phase avec les
concepts de publicité directe au grand public, de commerce électronique des
médicaments et de stratégie industrielle de contournement des professionnels
de santé, ces derniers étant perçus comme des freins à l?expansion du marché
du médicament.
Informer les malades et le public, et en faire des partenaires engagés dans
les soins de santé est un objectif louable. Mais le terme consommateur
devrait être évité dans la description de la relation entre les patients et
les médicaments. Selon les cas, il devrait être remplacé par « le public »,
« les malades » ou « les patients » (notamment pour ceux qui prennent un
traitement prophylactique, par exemple pendant la grossesse ou pour prévenir
le paludisme, et qui ne sont pas « malades »).

la fixation du prix des médicaments
Que ce soit dans les pays riches ou les pays pauvres, líaccËs aux progrès
thérapeutiques dépend de la capacité financière de se procurer les
médicaments et de la qualité des systèmes de dispensation.
Lorsqu?il est trop onéreux pour que les populations concernées en
bénéficient, le progrès thérapeutique demeure illusoire, puisque l?
amélioration de la santé qu?on peut en attendre ne se concrétise pas.
Le coût prétendument croissant de la recherche et du développement des
nouveaux médicaments sert depuis longtemps d?excuse à l?augmentation des
prix des médicaments réclamée par les industriels. Mais le prix d?un
médicament n?est pas tant lié aux coûts de la recherche et du développement
ou aux progrès thérapeutiques (voir le prix élevé des médicaments
« me-too ») qu?aux coûts croissants de leur promotion et au laisser-faire
des décideurs de santé publique et des organismes d?assurance maladie,
acheteurs de médicaments.
Les décideurs nationaux de santé publique et les organismes d?assurance
maladie devraient assurer la transparence de la fixation du prix des
médicaments et des coûts de recherche et développement. Ils devraient
résister aux pressions des firmes pharmaceutiques qui veulent fixer le prix
international des médicaments au niveau maximum acceptable pour les pays
riches. Le prix est un obstacle majeur du passage de l?efficacité telle qu?
évaluée dans les essais cliniques ? un progrès thérapeutique qui bénéficie
réellement aux malades et au public.
© ISDB


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