[e-farmacos] Enfermedades raras y medicamentos huerfanos

["Domosbian, Daniel" <cimf@colfarma.org.ar>]

Enfermedades raras: proyecto para crear un programa en la Provincia 
Sindrome de Rett, Enfermedad de Huntington, Esclerosis Lateral Amiotrofica. Estos son apenas algunos de los nombres que identifican enfermedades raras, esas cuya incidencia anual nunca supera a los 5 casos cada 10.000 habitantes y que plantean un desafio multiple para quienes las padecen y sus entornos: obligados a deambular de medico en medico hasta obtener un diagnostico certero, suelen carecer de tratamientos especificos, medicamentos y contencion. Y solo encuentran, en ocasiones, el apoyo de grupos reducidos de profesionales o de familiares reunidos en entidades de autoayuda.

A partir de esta situacion, esta semana fue presentado en la Legislatura Provincial un proyecto de Ley que apunta a la creacion de un Programa de Enfermedades Raras en la Provincia destinado a recopilar y difundir a traves de Internet informacion sobre estas dolencias; promover la investigacion y la produccion de medicamentos "huerfanos" (esos que por sus altos costos y su baja salida no responden a la logica del mercado) y favorecer la vigilancia y seguimiento de estas enfermedades, entre otros objetivos. 

El proyecto, que fue presentado por el diputado Luis Bruni (UCR), contempla la creacion de una Comision Provincial de Enfermedades Raras integrada por representantes del Ministerio de Salud, de la Universidad de La Plata, de la Academia Nacional de Medicina, de las agrupaciones que nuclean a familiares de afectados y de los colegios de Medicos y Farmaceuticos.

"Ante la imposibilidad de desarrollar una politica sanitaria especifica para cada enfermedad, una aproximacion global a las mismas nos permitiria terminar con el aislamiento y la angustia de quienes las padecen y crear autenticas politicas publicas activas en el area de investigacion cientifica y biomedica, el desarrollo de medicamentos, la politica de la industria, informacion y formacion, beneficios sociales, hospitalizacion y tratamiento del paciente externo", explica el proyecto.

Segun Bruni, las enfermedades raras representan un concepto nuevo en salud publica que en pocas ocasiones ha sido objeto de politicas publicas sanitarias. Con todo, en los ultimos años se incrementaron los estudios relacionados con el tema en paises desarrollados, que permitieron incrementar la informacion existente.

Conforme a esos estudios, se define a las enfermedades raras como aquellas graves, cronicas y degenerativas que generalmente ponen en riesgo la vida y cuyo rasgo comun parte de una base estadistica: el numero de casos en la comunidad es extremadamente bajo.

Mientras en Estados Unidos y Europa ya se catalogaron entre 6.000 y 7.000 enfermedades de este tipo se estima que el continente europeo tiene alrededor de 30.000.000 de afectados y Estados Unidos, 25.000.000.

Se sabe tambien que el 80% de las enfermedades raras tiene origen genetico. Las otras causas pueden ser infecciosas, alergicas, degenerativas o proliferativas.

Fuente: Diario el Dia (La Plata) 15/6/05

Daniel Domosbian
CIMF
(Argentina)