[e-farmacos] Enfermedad de Fabry (cont.)

["Zambon, Fabio" <fgzambon@yahoo.com.ar>]

E-farmacos: Enfermedad de Fabry (cont.)
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Todavia no hay una terapeutica definitiva para esta entidad, y los 
pacientes terminan falleciendo tempranamente por enfermedad 
cardiovascular, cerebrovascular o insuficiencia renal.

En enero de este anho la FDA autorizo el uso del tratamiento de 
reemplazo con enzima recombinante alfa-galactosidasa (agalsidasa beta, 
Fabrazymea). Este agente demostro frenar e incluso revertir en parte el 
danho producido sobre la piel y los parenquimas renal y cardiaco. Los 
pacientes tratados y el periodo de seguimiento, sin embargo, son escasos 
por ahora.

El otro farmaco que se presento para aprobacion (agalsidasa alfa, 
Replagala) fue rechazado tambien en enero de este anho por unanimidad 
del comite de la FDA que estudio el caso. Este rechazo se fundo en 
serias dudas acerca de la eficacia del farmaco mas alla de disminuir el 
dolor neuropatico. Pero las afirmaciones del fabricante de que revertia 
el compromiso cardiovascular y renal se consideraron como carentes de 
fundamento.

Es muy interesante leer en el site de la FDA la discusion de los 
expertos, representantes del laboratorio fabricante y pacientes 
afectados, en la reunion del ENDOCRINOLOGIC AND METABOLIC ADVISORY 
COMMITTEE, del día 14 de enero de 2003.

Dr. Fabio Zambon
Bs. As.
(Argentina)
fgzambon@yahoo.com.ar


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